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由罕见病发展中心主办的2017第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛于2017-09-07在北京JW万豪酒店举办。
首页>演讲嘉宾> Brian K KASPAR更新时间：2017-09-07
Brian K KASPAR, Ph. D, Chief Scientific Officer, AVEXIS Inc., USA。 Brian K KASPAR, 博士，教授，基因治疗中心及神经生物学系，美国全国儿童医院及研究中心 。 KASPAR的实验室研究方向是肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）及脊髓性肌萎缩症（SMA）的神经退行性病变机制。同时，该实验室针对肌肉系统的研究推动了骨骼肌系统疾病治疗的发展。基于该实验室腺病毒研究的贝克肌营养不良（Becker Muscular Dystrophy）及包涵体肌炎（Inclusion Body Myositis）一期、二期临床试验正在进行中。此外，该实验室在SMA基因治疗的临床试验方面取得了较大进展。
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由罕见病发展中心主办的2017第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛于2017-09-07在北京JW万豪酒店举办。
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2017-09-07
